Complement Therapeutics kündigt FDA Fast Track Designation für CTx001 zur Behandlung von Geographic Atrophy sekundär zu AMD an

• CTx001 erhielt die Fast Track-Zuordnung der FDA für Geographische Atrophie sekundär zur altersabhängigen Makuladegeneration
• CTx001 ist eine untersuchungsweise auf AAV basierende Gentherapie, die entwickelt wurde, um mehrere Signalwege des Komplementsystems zu modulieren
• CTx001 erhielt zuvor die IND-Freigabe der FDA und wird in Opti-GAIN, einer ersten klinischen Phase-I/II-Studie an Menschen, evaluiert

(SeaPRwire) –   MÜNCHEN, 8. Januar 2026 — Complement Therapeutics GmbH (CTx), ein klinisches Biotechnologieunternehmen, das Next-Generation-Therapeutika für komplementvermittelte Krankheiten entwickelt, gab heute bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) CTx001, dem leitenden Gentherapie-Kandidaten des Unternehmens zur Behandlung der Geographischen Atrophie (GA) sekundär zur altersabhängigen Makuladegeneration (AMD), die Fast Track-Zuordnung erteilt hat. Die Investigational New Drug (IND)-Anwendung für CTx001 wurde zuvor von der FDA zur Weiterverarbeitung freigegeben, was die Weiterentwicklung des Programms in die klinische Entwicklung ermöglicht.

Die Fast Track-Zuordnung zielt darauf ab, die Entwicklung und die Prüfung von Arzneimitteln, die schwere Erkrankungen behandeln und das Potenzial haben, ungedeckte medizinische Bedürfnisse zu adressieren, zu erleichtern und zu beschleunigen. Sie soll häufigere Interaktionen mit der FDA unterstützen und wichtige neue Therapien früher an Patienten bringen.

CTx001 ist eine neuartige auf Adeno-assoziierten Viren (AAV) basierende Gentherapie, die entwickelt wurde, um eine verkürzte Version von Complement Receptor 1 (mini-CR1) zu liefern – mit dem Potenzial für eine langfristige starke Modulation der klassischen und alternativen Wege der Komplementkaskade. GA ist eine fortschrittliche Form der trockenen AMD, die zu irreversibler Sehverlust führt, mit begrenzten therapeutischen Optionen.

„Die Fast Track-Zuordnung der FDA für CTx001 ist ein wichtiger regulatorischer Meilenstein, der die Schwere der Geographischen Atrophie, das ungedeckte medizinische Bedürfnis der Patienten sowie das innovative Potenzial von CTx001 erkennt, dieses Bedürfnis nachhaltig anzugehen“, sagte Dr. Rafiq Hasan, Chief Executive Officer von Complement Therapeutics. „Zusammen mit der jüngsten IND-Freigabe unterstützt diese Zuordnung unsere Bemühungen, CTx001 effizient in die klinische Entwicklung zu bringen, während wir arbeiten, eine führende Ursache für irreversiblen Sehverlust anzugehen.“

CTx001 wird in der Opti-GAIN (Optimised Geographic Atrophy Interventional) ersten klinischen Phase-I/II-Studie an Menschen bei Patienten mit Geographischer Atrophie sekundär zur AMD evaluiert – die erste Patientenbehandlung in den Vereinigten Staaten ist im ersten Quartal 2026 erwartet.

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Quelle Complement Therapeutics