CARsgen reicht doppelte IND-Anträge für allogenes BCMA CAR-T-Produkt CT0596 ein

(SeaPRwire) –   SHANGHAI, 28. Dezember 2025 — CARsgen Therapeutics Holdings Limited (Aktienkürzel: 2171.HK), ein Unternehmen, das sich auf die Entwicklung innovativer CAR-T-Zelltherapien konzentriert, gab bekannt, dass es zwei separate Anträge für ein Investigational New Drug (IND) bei der National Medical Products Administration (NMPA) für sein allogenes, auf BCMA zielendes CAR-T-Zelltherapieprodukt CT0596 eingereicht hat. Die Anträge zielen darauf ab, zwei entsprechende klinische Studien der Phase Ib/II zur Behandlung von rezidiviertem/refraktärem multiplem Myelom (R/R MM) beziehungsweise primärer Plasmazellleukämie (pPCL) zu initiieren.

CT0596 ist eine allogene CAR-T-Zelltherapie, die auf BCMA abzielt und auf der proprietären THANK-u Plus-Plattform von CARsgen entwickelt wurde. Durch das Ausschalten von Genen wie NKG2A, TRAC und B2M soll CT0596 das Risiko einer Transplantat-gegen-Wirt-Erkrankung (GvHD) und einer Immunabwehrreaktion des Wirts verringern. Eine zusätzliche Gen-Editierung blockiert weiterhin die durch natürliche Killerzellen (NK) des Wirts vermittelte Abstoßung, wodurch die Wirksamkeit und das Sicherheitsprofil des Produkts verbessert werden sollen.

Forscherinitiierte Studien (IIT) für CT0596 wurden bereits in China durchgeführt, um sein klinisches Potenzial bei der Behandlung von R/R MM und pPCL zu untersuchen. Daten aus der First-in-Human-Studie, die auf der Jahrestagung 2025 der American Society of Hematology (ASH) vorgestellt wurden, zeigten ein günstiges Sicherheitsprofil und ermutigende Wirksamkeitssignale für CT0596. Bis zum 31. August 2025 waren alle 8 Patienten mit R/R MM, die eine CT0596-Infusion erhalten hatten, für die Wirksamkeitsbewertung auswertbar, mit einer medianen Nachbeobachtungszeit von 4,14 Monaten. Sechs Patienten erreichten ein partielles Ansprechen (PR) oder besser: 3 erreichten ein komplettes Ansprechen/strenges komplettes Ansprechen (CR/sCR) (alle erhielten eine voll dosierte Lymphodepletion), 1 erreichte ein sehr gutes partielles Ansprechen (VGPR) und 2 erreichten ein PR. Vier Patienten entwickelten ein Zytokinfreisetzungssyndrom (CRS) vom Grad 1, wobei kein CRS vom Grad 2 oder höher beobachtet wurde. Es wurden keine mit Immuneffektorzellen assoziierte Neurotoxizität (ICANS), GvHD, dosislimitierende Toxizitäten, Therapieabbrüche oder Todesfälle gemeldet.

Zuvor hatte das Unternehmen auch vorläufige klinische Daten für CT0596 bei rezidivierter/refraktärer pPCL bekannt gegeben. Zwei schwer vorbehandelte pPCL-Patienten mit hoher Krankheitslast und schnellem Fortschreiten erreichten beide nach der CT0596-Behandlung ein sCR.

Die IND-Anträge markieren den Beginn der registrierungsrelevanten klinischen Entwicklungsphase für CT0596, das das Potenzial hat, eine neue Behandlungsoption für Patienten mit R/R MM und pPCL zu bieten.

Über CT0596

CT0596 ist eine allogene, auf BCMA zielende CAR-T-Therapie, die mit der proprietären THANK-u Plus-Plattform von CARsgen entwickelt wurde. Es wird derzeit in forscherinitiierten Studien für rezidiviertes/refraktäres multiples Myelom (R/R MM) oder primäre Plasmazellleukämie (pPCL) evaluiert. CT0596 zeigte vorläufig eine günstige Verträglichkeit und ermutigende Wirksamkeitssignale. Weitere Untersuchungen sind bei zusätzlichen Plasmazellmalignomen und durch Plasmazellen vermittelten Autoimmunerkrankungen geplant.

Über CARsgen Therapeutics Holdings Limited

CARsgen ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung innovativer CAR-T-Zelltherapien konzentriert, um ungedeckten klinischen Bedarf zu adressieren, einschließlich, aber nicht beschränkt auf hämatologische Malignome, solide Tumore und Autoimmunerkrankungen. CARsgen hat end-to-end-Fähigkeiten für die CAR-T-Zellforschung und -entwicklung etabliert, die Target-Entdeckung, präklinische Forschung, klinische Produktentwicklung und kommerzielle Produktion umfassen. CARsgen hat neuartige hauseigene Technologien und eine Produktpipeline mit globalen Rechten entwickelt, um Herausforderungen bestehender CAR-T-Zelltherapien zu adressieren. Die Bemühungen umfassen die Verbesserung des Sicherheitsprofils, die Steigerung der Wirksamkeit bei der Behandlung solider Tumore und die Senkung der Behandlungskosten usw. Die Mission von CARsgen ist es, ein weltweit führendes biopharmazeutisches Unternehmen zu sein, das Patienten weltweit innovative und differenzierte Zelltherapien bereitstellt und Krebs und andere Krankheiten heilbar macht.

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