
(SeaPRwire) – BOSTON, 16. Januar 2026 — Crosswalk Therapeutics, Inc., ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung neuartiger Therapien für seltene Erkrankungen mit erheblichem ungedeckten medizinischen Bedarf konzentriert, gab heute bekannt, dass es einen Forschungsgrant von der National MPS Society erhalten hat, um die frühe Entwicklung eines enzymebasierten Next-Generation-Therapieansatzes zur Behandlung von Mucopolysaccharidose IVA (MPS IVA), auch bekannt als Morquio-A-Syndrom, zu unterstützen.
Das Morquio-A-Syndrom ist eine seltene, vererbte Erkrankung, die durch einen Mangel an dem Enzym GALNS verursacht wird und durch progressive Knochen- und Bindegewebserkrankungen charakterisiert ist. Obwohl eine Enzymersatztherapie verfügbar ist, haben langjährige Einschränkungen bei der Erreichung von Knochen und Knorpel ihre Wirkung auf die Aspekte der Erkrankung, die die größte Morbidität verursachen, eingeschränkt.
Die geförderten Forschungen werden Proof-of-Concept-Studien für ein Fusionsprotein unterstützen, das entwickelt wurde, um sowohl die Enzymleistung als auch die Lieferung an krankheitsrelevante Gewebe zu verbessern. Das Programm konzentriert sich insbesondere darauf, die Einschränkungen bestehender Enzymtherapien in skelettalen Geweben zu beheben, die von aktuellen Behandlungsmethoden noch unzureichend versorgt werden.
„Das Morquio-A-Syndrom ist eine verheerende Erkrankung mit erheblichem ungedeckten Bedarf, insbesondere bei skelettalen Erkrankungen“, sagte Madhu Natarajan, PhD, Chief Executive Officer von Crosswalk Therapeutics. „Dieser Grant ermöglicht es unserem Team, einen grundlegend anderen Ansatz für die Enzymtherapie zu verfolgen, der auf die Verbesserung der Enzymgestaltung und Gewebelieferung abzielt, während moderne rechnergestützte Ansätze genutzt werden, um Entwicklungszeiträume zu verkürzen und gleichzeitig einen strengen präklinischen Fokus zu wahren. Wir sind dankbar für die Unterstützung der National MPS Society und ihre gemeinsame Verpflichtung zu patientenzentrierter Forschung.“
„Durch unsere Grant-Programme zielen wir darauf ab, vielversprechende Forschungen zu unterstützen, die ungedeckte Bedürfnisse innerhalb der MPS-Community adressieren“, sagte Scott Loiler, PhD, Chief Scientific Officer der National MPS Society. „Dieses Projekt spiegelt unsere Verpflichtung zur Förderung der Wissenschaft wider, die zukünftige Behandlungstrategien für Menschen mit Morquio-A-Syndrom informieren könnte.“
Obwohl der anfängliche Fokus dieser Arbeit auf MPS IVA liegt, ist der zugrunde liegende Ansatz darauf ausgelegt, zukünftige Programme bei anderen lysosomalen Speichererkrankungen zu informieren, bei denen der Gewebezugang die therapeutische Wirksamkeit einschränkt.
Über Crosswalk Therapeutics
Crosswalk Therapeutics ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung neuartiger Therapien für seltene Erkrankungen mit erheblichem ungedeckten medizinischen Bedarf konzentriert. Für weitere Informationen besuchen Sie und folgen Sie uns auf .
QUELLE Crosswalk Therapeutics, Inc
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