Insilico Medicine erhält von der FDA die IND Genehmigung für ISM8969, einen durch KI ermittelten potenziellen NLRP3-Inhibitor der Best-in-Class-Reihe

• Die Genehmigung eines Untersuchungsneuwertes (IND) durch die US-amerikanische Lebensmittel- und Arzneimittelverwaltung (FDA) ebnet den Weg für die klinische Studie von ISM8969 in den Vereinigten Staaten. Der Phase I Klinikversuch zielt darauf ab, die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetikprofile zu evaluieren.
• ISM8969 ist ein neuartiger oraler therapeutischer Kandidat, der durch Insilico’s Pharma.AI entwickelt wurde, mit best-in-class-Potential, einzigartigen Eigenschaften zur Penetration in den Gehirn und günstigen Drugbilitäts-Profile, die in präklinischen Studien gezeigt wurden.
• Insilico Medicine hat einen Kooperationsvertrag zur gemeinsamen Entwicklung mit Hygtia Therapeutics abgeschlossen, wobei beide Parteien jeweils 50 % der globalen Rechte und Interessen an dem Programm halten. Insilico ist dafür berechtigt, bis zu 66 Millionen US-Dollar in Vorabzahlungen und Meilensteinzahlungen zu erhalten.

(SeaPRwire) –   CAMBRIDGE, Mass., 23. Januar 2026 — Insilico Medicine (3696.HK), ein klinischen Stadium der Arzneimittelentdeckung und -entwicklung unter der Leitung von generativer künstlicher Intelligenz (AI), hat heute angekündigt, dass ISM8969, ein oraler NLRP3-Inhibitor, der Entzündungen und neurodegenerative Erkrankungen behandelt, kürzlich die Genehmigung für ein Untersuchungsneuwert (IND) von der US-amerikanischen Lebensmittel- und Arzneimittelverwaltung (FDA) erhalten hat, um Parkinson’sche Krankheit zu behandeln. 

Der Phase I Klinikversuch plant, die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von ISM8969 an gesunden Freiwilligen zu evaluieren und die optimale Dosierung zu bestimmen, die für weitere Untersuchungen empfohlen werden soll.

„NLRP3 hat sich als Schlüsselursache für die chronische Neuroinflammation und die Krankheitsentwicklung bei neurodegenerativen Erkrankungen erwiesen. Ein neuartiger NLRP3-Inhibitor, ISM8969, mit der gewünschten Eigenschaft, in das Gehirn einzudringen, die durch unseren künstlich-intelligenten Designprozess möglich ist, bietet das Potenzial, die Behandlung der Parkinson’schen Krankheit in die nächste Generation voranzutreiben“, sagt Carol Satler, MD, PhD, Senior Vice President for Clinical Development, Non-Oncology, Insilico Medicine. „Wir freuen uns, die Genehmigung von der FDA zu erhalten, um diese neuartige Therapie in die humanen klinischen Studien zu bringen, und wir hoffen, mit einem Durchbruch der künstlichen Intelligenz in der neuen Arzneimittelentdeckung eine echte Paradigmenwechsel zu bewirken.“ 

Die übermäßige Aktivierung von NLRP3 löst die Überproduktion von entzündungsfördernden Zytokinen und Chemokinen aus, was zu einer anhaltenden Entzündung und Gewebeschädigung führt. Indem ISM8969 NLRP3 hemmt, will es diese pathologische Entzündung modulieren und das Überleben und die Funktion von Neuronen bei Patienten mit neurodegenerativen Erkrankungen unterstützen. Im Dezember 2024 wurde ISM8969 als oraler, potenzieller best-in-class-Präklinik-Kandidat für die Behandlung von NLRP3 nominiert.

Es ist zu beachten, dass ISM8969 mit Hilfe von Insilico’s Chemistry42 entdeckt und optimiert wurde, einem umfassenden generativen Chemie-Engine, der aus mehreren Anwendungen in den Stadien der Arzneimittelentwicklung besteht. Wichtiger noch, mit der Fähigkeit, die Blut-Hirn-Schranke zu überwinden und direkt in das Zentralnervensystem (ZNS) vorzudringen, etabliert ISM8969 seinen besonderen Vorteil gegenüber ZNS-Erkrankungen wie der Parkinson’schen Krankheit, neben einem ausgewogenen Drugbilitäts-Profile und Wirksamkeit gegen Entzündung in Modellen von entzündlichen und chronischen Erkrankungen bei Mäusen.

Um die globale Entwicklung von ISM8969 zu beschleunigen, hat Insilico Medicine einen Kooperationsvertrag zur gemeinsamen Entwicklung mit Hygtia Therapeutics abgeschlossen. Nach diesem Vertrag gewährt Insilico Hygtia Therapeutics die weltweiten Rechte, ISM8969 zu forschen, zu entwickeln, zu registrieren, zu produzieren und zu kommerzialisieren, wobei beide Parteien jeweils 50 % der globalen Rechte und Interessen an dem Programm halten. Insilico ist dafür berechtigt, bis zu 66 Millionen US-Dollar in Vorabzahlungen und Meilensteinzahlungen zu erhalten.

Basierend auf seinem umfassenden Portfolio, das von Pharma.AI angetrieben wird, hat Insilico zahlreiche Kooperationen mit global führenden Pharmaunternehmen wie Sanofi, Lilly, Exelixis und Menarini erreicht, und die drei wichtigsten Lizenzverträge haben einen maximalen Gesamtvertragswert von bis zu 2,1 Milliarden US-Dollar.

Insilico hat mit Hilfe von modernen künstlichen Intelligenz- und Automatisierungstechnologien die Effizienz der präklinischen Arzneimittelentwicklung erheblich verbessert und einen für die künstlich-intelligent-getriebene Arzneimittelforschung und -entwicklung gesetzt. Während die traditionelle frühe Phase der Arzneimittelentwicklung normalerweise 4,5 Jahre benötigt, hat Insilico von 2021 bis 2024 20 präklinische Kandidaten nominiert, mit einer durchschnittlichen Laufzeit von nur 12 bis 18 Monaten von der Projektinitiierung bis zur Nominierung eines präklinischen Kandidaten (PCC) pro Programm, wobei jeweils nur 60 bis 200 Moleküle synthetisiert und getestet wurden.

Über Insilico Medicine

Insilico Medicine ist ein bahnbrechendes globaler Biotechnologieunternehmen, das sich致力于将人工智能和自动化技术整合起来，以加速药物发现，推动生命科学领域的创新，并延长地球上人们的健康寿命。该公司于2025年12月30日在香港联合交易所主板上市，股票代码为03696.HK。

通过整合人工智能和自动化技术以及深入的内部药物发现能力，Insilico正在为包括纤维化、肿瘤学、免疫学、疼痛以及肥胖和代谢紊乱等未满足的需求提供创新的药物解决方案。此外，Insilico还将Pharma.AI的应用范围扩展到了不同行业，如先进材料、农业、营养产品和兽医学。欲了解更多信息，请访问

SOURCE Insilico Medicine