• Daten aus der Pilotstudie bei infantilen Spasmen zeigten positive Ergebnisse.
  • Die Ergebnisse werden am Sonntag, dem 2. September um 14 Uhr (GMT+1) von Dr. Marc Cantillon, Chief Medical Officer von Cerecin, präsentiert.
  • Das Cerecin-Team wird von PharmaVentures begleitet, die Cerecins Partnergespräche unterstützen werden.

DENVER, 30. Aug. 2023 – Cerecin Inc., ein klinisches Biotechnologieunternehmen an vorderster Front bei der Entwicklung innovativer Neurotherapeutika, gab heute bekannt, dass neue Daten zu dem Prüfpräparat CER-0001 (Tricaprilin) bei infantilen Spasmen (auch bekannt als West-Syndrom) für eine Präsentation auf dem 35. Internationalen Epilepsiekongress angenommen wurden, der vom 2. bis 6. September 2023 in Dublin, Irland, stattfindet. Die Daten werden von Cerecins Chief Medical Officer, Dr. Marc Cantillon, präsentiert. Der Titel der Präsentation lautet “Behandlung von medikamentenresistenten infantilen Spasmen mit CER-0001, einem ketogenen Wirkstoff: Vorläufige Ergebnisse”. Im Anschluss an die Präsentation können die Materialien vollständig unter https://www.cerecin.com/news-events.html eingesehen werden.

Die Studie war eine offene Pilotstudie, die in Australien und Singapur durchgeführt wurde, um die Sicherheit und Verträglichkeit von CER-0001 zur Behandlung von medikamentenresistenten infantilen Spasmen zu bewerten. Acht Patienten wurden aufgenommen und die Dosis von CER-0001 wurde über 7 bis 14 Tage titriert, gefolgt von einer Erhaltungsphase von 7 Tagen. CER-0001 wurde in der Studie gut vertragen, wobei die häufigsten unerwünschten Ereignisse gastrointestinaler Natur waren. Wie im Video-Elektroenzephalogramm beobachtet, hatten 50% der eingeschriebenen Probanden eine ≥50%ige Verbesserung der Krampfanfälle und 25% der Probanden eine vollständige Auflösung der Spasmen. Die Studie wurde unter clinicaltrials.gov (NCT04727970) registriert. Probanden in Australien mit einem klinischen Nutzen am Ende der Erhaltungsperiode durften in einer einjährigen Open-Label-Erweiterung fortfahren.

CER-0001 ist ein untersuchtes orales Kleinstmolekül, von dem angenommen wird, dass es als Vorstufe von Ketonkörpern wirkt, um die Plasmaketonkörperspiegel zu erhöhen. Zahlreiche Studien haben gezeigt, dass die ketogene Diät Krampfanfälle bei Kindern reduzieren oder verhindern kann, deren Anfälle nicht durch Antiepileptika kontrolliert werden konnten.

Infantile Spasmen treten in der Regel bei Kindern unter 36 Monaten auf und können zu dauerhaften kognitiven, neurologischen und sensorischen Problemen führen. Die Störung wird üblicherweise mit Hormonmedikamenten (wie Adrenocorticotropin und Prednisolon) und Vigabatrin, einem Antikonvulsivum, behandelt. Beide Interventionen sind mit einem Überwachungsaufwand und einem erheblichen Risiko schwerwiegender unerwünschter Ereignisse verbunden, daher besteht Bedarf an neuen Therapien, die das Behandlungserlebnis für Patienten und Betreuer verbessern können.

Cerecins Programm für infantile Spasmen hat die Bezeichnung als Arzneimittel für seltene Leiden, die Orphan-Drug-Designation und die Genehmigung zur Untersuchung von CER-0001 im Rahmen einer Investigational New Drug (IND) Application von der US-FDA sowie die Orphan-Drug-Designation von der EMA erhalten. Dr. Marc Cantillon kommentierte: “Wir sind mit unseren fortlaufenden Fortschritten bei der Entwicklung von CER-0001 bei Epilepsie sehr zufrieden. Diese Daten unterstützen unsere weitere Untersuchung von CER-0001 bei der Behandlung von infantilen Spasmen und möglicherweise auch bei anderen pädiatrischen Krampfleiden, für die nur wenige oder keine Optionen zur Verfügung stehen. Die Planung für unsere nächste Studie bei infantilen Spasmen und anderen entwicklungsbedingten und epileptischen Enzephalopathien ist bereits angelaufen.”

Auf dem Internationalen Epilepsiekongress wird das Cerecin-Team von PharmaVentures, einer Transaktionsberatungsfirma, begleitet, die Cerecins Partnergespräche unterstützen wird. Das Cerecin-Team wird Treffen mit potenziellen Partnerunternehmen haben.

Infantile Spasmen

Infantile Spasmen, auch als West-Syndrom in anderen Regionen bekannt, ist eine schwere, ultra-seltene Form von Epilepsie, die Säuglinge unter 36 Monaten betrifft. Die Inzidenz wird auf etwa 2.000 neue Fälle pro Jahr in den USA geschätzt, was als ultra-seltene Krankheit klassifiziert werden kann. Patienten mit infantilen Spasmen erleben schnelle, charakteristische Muskelkontraktionen oder -dehnungen, die ein bis zwei Sekunden dauern und in Clustern von einigen Spasmen bis zu mehr als 100 Spasmen pro Cluster auftreten. Diese epileptischen Spasmen treten zusammen mit Hypsarrhythmie und entwicklungsbedingtem Stillstand oder Rückschritt auf.

Über Cerecin

Cerecin ist ein klinisches Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von Medikamenten konzentriert, die auf den metabolischen Grundlagen von Erkrankungen des zentralen Nervensystems wirken. Cerecin wird von zwei multinationalen Partnern, Nestlé S.A. (NSRGY) und Wilmar International Limited (SGX: F34), sowie einem Konsortium führender institutioneller Investoren unterstützt. Durch die Zusammenführung des tiefen Fachwissens seines Führungsteams wird Cerecin zu einem globalen Marktführer in den Bereichen Bioenergetik und Neurometabolismus.

Über CER-0001 (Tricaprilin)

CER-0001 (Tricaprilin) ist ein Prüfpräparat, das von Cerecin für verschiedene neurologische Indikationen wie Alzheimer, Migräne und seltene Epilepsien entwickelt wird. CER-0001 ist eine ketogene Verbindung und soll die zahlreichen Aktivitäten und Vorteile von Ketonkörpern nutzen. Die Sicherheit und Wirksamkeit von CER-0001 wurden noch nicht nachgewiesen.

Zukunftsgerichtete Aussagen:

Diese Pressemitteilung enthält “zukunftsgerichtete Aussagen” im Sinne der geltenden Wertpapiergesetze, die auf den derzeitigen Erwartungen und Überzeugungen von Cerecin beruhen. Solche Aussagen können von Wörtern wie “zielen”, “antizipieren”, “glauben”, “könnten”, “schätzen”, “erwarten”, “prognostizieren”, “beabsichtigen”, “können”, “planen”, “potenziell”, “möglich”, “werden” und anderen Wörtern und Begriffen mit ähnlicher Bedeutung begleitet werden. Alle Aussagen, mit Ausnahme von Aussagen über historische Fakten, die als zukunftsgerichtete Aussagen angesehen werden könnten, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: (i) Quellen und Verfügbarkeit von Fremdfinanzierungen und Investitionen sowie die prognostizierte Finanzleistung des Unternehmens; (ii) die erwartete Entwicklung der Geschäftstätigkeit, der Projekte, der Arzneimittelentwicklungsprogramme und Joint Ventures des Unternehmens; (iii) die Umsetzung der Vision und Wachstumsstrategie des Unternehmens, einschließlich des zukünftigen Wachstums; und (iv) neue Entwicklungen in Bezug auf die derzeit laufenden Projekte des Unternehmens, die sich in der Entwicklung befinden oder anderweitig in Erwägung gezogen werden. Arzneimittelentwicklung und -vermarktung sind mit einem hohen Risiko verbunden, und nur eine kleine Anzahl von Forschungs- und Entwicklungsprogrammen führt zur Vermarktung eines Produkts. Ergebnisse aus frühen klinischen Studien sind möglicherweise nicht indikativ für die vollständigen Ergebnisse oder Ergebnisse aus späteren klinischen Studien in größerem Umfang und gewährleisten keine behördliche Zulassung. Zukunftsgerichtete Aussagen sind keine Garantien für zukünftige Leistungen und unangemessene Abhängigkeit sollte nicht auf sie gelegt werden. Solche zukunftsgerichteten Aussagen beinhalten notwendigerweise bekannte und unbekannte Risiken und Ungewissheiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Leistungen und Finanzergebnisse in zukünftigen Perioden erheblich von den Projektionen zukünftiger Leistungen oder Ergebnissen abweichen, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückt oder impliziert werden können. Obwohl die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen auf Annahmen beruhen, die das Management von Cerecin für vernünftig hält, kann keine Zusicherung oder Garantie gegeben werden, dass sich zukunftsgerichtete Aussagen als zutreffend erweisen, da die tatsächlichen Ergebnisse und zukünftigen Ereignisse erheblich von den in solchen Aussagen erwarteten abweichen könnten. Cerecin übernimmt keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren, falls sich die Umstände oder die Einschätzungen oder Meinungen des Managements ändern sollten, es sei denn, dies ist nach geltendem Wertpapierrecht vorgeschrieben. Der Leser wird davor gewarnt, sich in unangemessener Weise auf zukunftsgerichtete Aussagen zu verlassen.

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