• Das japanische Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales erteilt Tagraxofusp die Orphan Drug Designation für blastische plasmozytoide dendritische Zellneoplasie (BPDCN)

FLORENZ, Italien und NEW YORK, 30. August 2023 – Die Menarini Group (“Menarini”), ein führendes internationales Pharma- und Diagnostikunternehmen, und Stemline Therapeutics, Inc. (“Stemline”), eine hundertprozentige Tochtergesellschaft der Menarini Group, gaben heute bekannt, dass Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Nippon Shinyaku), Stemlines Entwicklungspartner in Japan, von dem japanischen Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales (MHLW) die Orphan Drug Designation für Tagraxofusp für die erwartete Indikation der blastischen plasmozytoiden dendritischen Zellneoplasie (BPDCN) erhalten hat.

BPDCN ist eine aggressive, seltene hämatologische Malignität mit historisch schlechten klinischen Ergebnissen. ELZONRIS® von Stemline ist die einzige zugelassene Behandlung für Patienten mit BPDCN und die erste und einzige zugelassene CD123-gerichtete Therapie sowohl in den Vereinigten Staaten als auch in Europa.

Orphan Drugs werden von dem japanischen MHLW für Behandlungen bestimmt, die für die Anwendung bei weniger als 50.000 Patienten vorgesehen sind, bei denen auch ein besonders hoher medizinischer Bedarf besteht. Die Orphan Drug Designation kann den Zeitraum, der für die regulatorische Zulassung in Japan erforderlich ist, um mehrere Monate verkürzen und so einen schnelleren Patientenzugang ermöglichen.

In Japan wird Tagraxofusp von Nippon Shinyaku entwickelt, das derzeit eine klinische Phase-1/2-Studie durchführt. Im März 2021 schlossen Stemline und Nippon Shinyaku eine exklusive Lizenzvereinbarung für die Entwicklung und Vermarktung von Tagraxofusp in Japan ab, einschließlich der Möglichkeit der Co-Promotion.

“Die Entscheidung des MHLW, Tagraxofusp die Orphan Drug Designation zu erteilen, unterstreicht den potenziell positiven Einfluss, den Tagraxofusp auf BPDCN-Patienten in Japan haben könnte, eine Patientenpopulation, die derzeit über begrenzte Behandlungsmöglichkeiten verfügt”, sagte Elcin Barker Ergun, CEO der Menarini Group. “Diese Errungenschaft unseres Partners Nippon Shinyaku treibt unser Engagement voran, transformative neue Therapieoptionen für Patienten mit schwer zu behandelnden Krebsarten zu entwickeln und innovative Medikamente für Menschen auf der ganzen Welt zugänglich zu machen.”

Über BPDCN

BPDCN, früher blastische NK-Zell-Lymphome genannt, ist eine aggressive hämatologische Malignität, oft mit kutanen Manifestationen, mit historisch schlechten Ergebnissen. BPDCN tritt typischerweise im Knochenmark und/oder der Haut auf und kann auch Lymphknoten und Innereien betreffen. Die Zelle, aus der BPDCN entsteht, ist der plasmozytoide dendritische Zellvorläufer (pDC). Die Diagnose BPDCN basiert auf der immunphänotypischen diagnostischen Trias aus CD123, CD4 und CD56 sowie anderen Markern. Die Weltgesundheitsorganisation (WHO) bezeichnete diese Krankheit 2008 als “BPDCN”; frühere Namen waren blastische NK-Zell-Lymphome und agranuläre CD4+/CD56+ hämatodermische Neoplasie. Weitere Informationen finden Sie auf der Website zum Bewusstsein für BPDCN-Erkrankungen unter www.bpdcninfo.com.

Über die Menarini Group
Die Menarini Group ist ein führendes internationales Pharma- und Diagnostikunternehmen mit einem Umsatz von über 4,4 Milliarden Dollar und über 17.000 Mitarbeitern. Menarini konzentriert sich auf Therapiegebiete mit hohem ungedecktem Bedarf mit Produkten für Kardiologie, Onkologie, Pneumologie, Gastroenterologie, Infektionskrankheiten, Diabetologie, Entzündungen und Analgesie. Mit 18 Produktionsstätten und 9 Forschungs- und Entwicklungszentren sind die Produkte von Menarini in 140 Ländern weltweit erhältlich. Weitere Informationen finden Sie unter www.menarini.com.

Über Stemline Therapeutics Inc.
Stemline Therapeutics, Inc. (“Stemline”), eine hundertprozentige Tochtergesellschaft der Menarini Group, ist ein kommerziell tätiges biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung neuartiger Onkologie-Therapeutika konzentriert. Stemline vermarktet ORSERDU® (Elacestrant) in den Vereinigten Staaten, eine orale endokrine Therapie, die für die Behandlung von postmenopausalen Frauen oder erwachsenen Männern mit östrogenrezeptorpositivem (ER), humanem epidermalem Wachstumsfaktor-Rezeptor 2 negativem (HER2), ESR1-mutiertem fortgeschrittenem oder metastasiertem Brustkrebs mit Krankheitsprogression nach mindestens einer Linie einer endokrinen Therapie indiziert ist. Stemline vermarktet auch ELZONRIS® (Tagraxofusp-erzs), eine neuartige gezielte Behandlung gegen CD123 für Patienten mit blastischer plasmozytoider dendritischer Zellneoplasie (BPDCN), einer aggressiven hämatologischen Krebserkrankung, in den Vereinigten Staaten und Europa, die bis heute die einzige zugelassene Behandlung für BPDCN in den USA und der EU ist. Stemline vermarktet NEXPOVIO® auch in Europa, einen XPO1-Inhibitor für multiples Myelom. Stemline verfügt außerdem über eine umfangreiche klinische Pipeline kleiner Moleküle und Biologika in verschiedenen Stadien der Entwicklung für eine Vielzahl von soliden Tumoren und hämatologischen Krebserkrankungen.

Über Nippon Shinyaku
Unsere Mission ist es, Menschen zu einem gesünderen und glücklicheren Leben zu verhelfen. Durch die Schaffung einzigartiger Medikamente, die Hoffnung für Patienten und Familien bringen werden, die mit Krankheiten kämpfen, streben wir danach, eine Organisation zu sein, der die Gemeinschaft vertraut. Besuchen Sie bitte unsere Website (https://www.nippon-shinyaku.co.jp/english/index.php) für Produkte oder detaillierte Informationen.