SHANGHAI, China und CAMBRIDGE, Mass., 18. September 2023 – Zai Lab Limited (NASDAQ: ZLAB; HKEX: 9688) gab heute bekannt, dass das Center for Drug Evaluation (CDE) der National Medical Products Administration (NMPA) die Breakthrough Therapy Designation für Efgartigimod Alfa Injektion (subkutane Injektion) (Efgartigimod SC) für die Behandlung von Patienten mit chronischer entzündlicher demyelinisierender Polyneuropathie (CIDP) gewährt hat. Die Breakthrough Therapy Designation für Efgartigimod SC wurde durch Daten von globalen und chinesischen Patienten gestützt, die an der ADHERE-Studie teilnahmen.

„Wir freuen uns, dass das CDE mit der Gewährung der Breakthrough Therapy Designation das Potenzial von Efgartigimod SC als innovative Behandlungsoption für CIDP-Patienten anerkennt“, sagte Dr. Harald Reinhart, President und Head of Global Development, Neuroscience, Autoimmune & Infectious Diseases bei Zai Lab. „Wir haben gesehen, wie Efgartigimod SC die Krankheitssymptome bei diesen Patienten deutlich verbessern und stabilisieren kann. Die bestehenden Behandlungsoptionen sind ziemlich begrenzt und problematisch, da generell eine Langzeitbehandlung mit Steroiden oder chronischer Immunglobulintherapie erforderlich ist. In der ADHERE-Studie wurde eine signifikante Wirksamkeit bei einem günstigen Sicherheitsprofil nachgewiesen. Wir sind begeistert vom therapeutischen Potenzial von Efgartigimod SC bei CIDP und freuen uns darauf, mit den Zulassungsbehörden in China zusammenzuarbeiten, um diesen wichtigen Wirkstoff so schnell wie möglich für Patienten, die ihn benötigen, verfügbar zu machen.”

Die Prüfungsrichtlinie für die Breakthrough Therapy Designation soll die Entwicklung und beschleunigte Prüfung neuartiger Medikamente erleichtern, die für die Vorbeugung oder Behandlung schwerer, lebensbedrohlicher Krankheiten oder Krankheiten bestimmt sind, die die Lebensqualität stark beeinträchtigen, für die es keine bestehende Behandlung gibt oder bei denen ausreichende Hinweise auf Vorteile des neuartigen Arzneimittels gegenüber derzeit verfügbaren Behandlungsoptionen vorliegen. Arzneimittel mit Breakthrough Therapy Designation erhalten Prioritätskommunikation und -beratung von der CDE, um den Arzneimittelprüfungsprozess zu fördern und zu beschleunigen.

Im Juli 2023 berichteten Zai Lab und argenx über positive Topline-Ergebnisse aus der ADHERE-Studie zur Bewertung von Efgartigimod SC bei Erwachsenen mit CIDP.

  • Primärer Endpunkt erreicht (p=0,000039); Efgartigimod SC zeigte eine 61%ige Reduktion (HR: 0,39 95% CI: 0,25; 0,61) des Risikos eines Rückfalls im Vergleich zu Placebo.
  • 67% der globalen Studienteilnehmer in der offenen Phase A zeigten einen Nachweis der klinischen Verbesserung (ECI), was darauf hindeutet, dass IgG-Autoantikörper eine wichtige Rolle in der zugrunde liegenden Biologie von CIDP spielen.
  • Das Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil entsprach dem bestätigten Sicherheitsprofil von VYVGART.

In der Subgruppenanalyse für Teilnehmer der ADHERE-Studie in China stimmten die Ergebnisse mit den globalen Ergebnissen überein.

  • Die Subgruppenanalyse der Teilnehmer aus Festlandchina zeigte eine beeindruckende Reduzierung des Rückfallrisikos um 69% mit Efgartigimod SC im Vergleich zu Placebo.
  • Die Teilnehmer aus Festlandchina zeigten im Vergleich zur globalen Population ein ähnliches Ansprechen, wobei 78% der mit offenem Efgartigimod SC behandelten Teilnehmer aus Festlandchina eine bestätigte ECI aufwiesen.
  • In der Subgruppe Festlandchina zeigte Efgartigimod SC ein Sicherheitsprofil, das mit dem in der globalen Population beobachteten übereinstimmte.

Über das Studiendesign von ADHERE

Die von argenx gesponserte ADHERE-Studie war eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung von Efgartigimod SC zur Behandlung von CIDP. ADHERE rekrutierte 322 erwachsene CIDP-Patienten, die therapie-naiv waren (seit mind. 6 Monaten ohne aktive Behandlung) oder mit Immunglobulintherapie oder Kortikosteroiden behandelt wurden. Zai Lab rekrutierte Patienten für die ADHERE-Studie in Greater China (Festlandchina, Hongkong, Taiwan und Macau). Die Studie bestand aus einer offenen Phase A, gefolgt von einer randomisierten, placebokontrollierten Phase B. Um in die Phase A einzutreten und Efgartigimod SC zu erhalten, wurde die Diagnose CIDP von einem unabhängigen Expertengremium bestätigt. Die Patienten traten in eine Run-in-Phase ein, in der eine laufende CIDP-Behandlung abgesetzt wurde und sie eine aktive Erkrankung nachweisen mussten, mit einer klinisch bedeutsamen Verschlechterung mindestens eines CIDP-klinischen Bewertungsinstruments, einschließlich INCAT, I-RODS oder mittlerer Greifkraft. Therapie-naive Patienten konnten die Run-in-Phase mit dem Nachweis einer kürzlichen Verschlechterung überspringen. Um in die Phase B aufzusteigen, mussten die Patienten eine ECI auf Efgartigimod SC zeigen. ECI wurde durch Verbesserung des INCAT-Scores oder Verbesserung von I-RODS oder mittlerer Greifkraft erreicht, wenn diese Skalen während der Run-in-Phase eine Verschlechterung gezeigt hatten. In Phase B wurden die Patienten randomisiert entweder Efgartigimod SC oder Placebo für bis zu 48 Wochen zugeteilt. Der primäre Endpunkt basierte auf dem Hazard Ratio für den Zeitpunkt der ersten adjustierten INCAT-Verschlechterung (d.h. Rückfall). Nach Phase B hatten alle Patienten die Möglichkeit, in eine Open-Label-Erweiterungsstudie einzurollen, um Efgartigimod SC zu erhalten.

Über CIDP in China

Die Prävalenz von CIDP in China wird auf 50.000 Patienten geschätzt.1 Aktuelle Behandlungsoptionen sind in erster Linie Kortikosteroide und intravenöses Immunglobulin (IVIg), wobei Plasmaaustausch (PLEX) im Allgemeinen für therapieresistente Patienten reserviert ist. In vielen Teilen der Welt, einschließlich China, ist der Zugang zu PLEX oder IVIg begrenzt. Da die meisten Patienten eine langfristige Behandlung benötigen, besteht weiterhin ein erheblicher ungedeckter Bedarf an alternativen Behandlungsoptionen, die für Patienten mit CIDP in China wirksam, gut verträglich und praktikabel sind.

1 Chronische entzündliche demyelinisierende Polyneuropathie und Diabetes, 2020.

Über Efgartigimod SC

Efgartigimod SC ist eine subkutane Kombination aus Efgartigimod Alfa Injektion, einem humanen IgG1-Antikörperfragment, das für die intravenöse Verwendung als VYVGART® vermarktet wird, und rekombinanter humaner Hyaluronidase PH20 (rHuPH20), Halozymes ENHANZE® Wirkstoffabgabetechnologie zur Erleichterung der subkutanen Injektion von Biologika. Durch die Bindung an den neonatalen Fc-Rezeptor (FcRn) führt Egartigimod SC zu einer Reduktion des zirkulierenden IgG. Es ist der erste und bislang einzige zugelassene FcRn-Blocker, der subkutan verabreicht wird.

Efgartigimod Alfa Injektion (subkutane Injektion) ist der vorgeschlagene internationale Freiname für subkutanes Efgartigimod Alfa und rekombinantes humanes Hyaluronidase PH20 in China. In den Vereinigten Staaten wird es unter dem Namen VYVGART Hytrulo vermarktet und kann nach der Zulassung in anderen Regionen unter anderen Namen vermarktet werden.

Zai Lab hat eine exklusive Lizenzvereinbarung mit argenx zum Vertrieb von Efgartigimod in Festlandchina, Hongkong, Macau und Taiwan (Greater China).

Über Zai Lab

Zai Lab (NASDAQ: ZLAB; HKEX: 9688) ist ein innovatives, forschungsbasiertes, kommerziell tätiges Biopharmaunternehmen mit Sitz in China und den Vereinigten Staaten. Wir konzentrieren uns auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung innovativer Produkte, die medizinische Bedürfnisse in den Bereichen Onkologie, Autoimmunerkrankungen, Infektionskrankheiten und Neurowissenschaften erfüllen. Unser Ziel ist es, unsere Kompetenzen und Ressourcen zu nutzen, um die menschliche Gesundheit in China und weltweit positiv zu beeinflussen.

Weitere Informationen über Zai Lab finden Sie unter www.zailaboratory.com oder folgen Sie uns auf www.twitter.com/ZaiLab_Global.

Zukunftsgerichtete Aussagen von Zai Lab

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen über zukünftige Erwartungen, Pläne und Aussichten für Zai Lab, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Aussagen über die Aussichten für die Entwicklung und Vermarktung von Efgartigimod in Greater China, die Sicherheit und Wirksamkeit von Efgartigimod und die potenzielle Behandlung von Patienten mit chronischer entzündlicher demyelinisierender Polyneuropathie. Diese zukunftsgerichteten Aussagen können Wörter wie “Ziel”, “antizipieren”, “glauben”, “könnten”, “schätzen”, “erwarten”, “Prognose”, “Ziel”, “beabsichtigen”, “können”, “Plan”, “möglich”, “potenziell”, “werden”, “würde” und andere ähnliche Ausdrücke enthalten. Solche Aussagen stellen zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 dar. Zukunftsgerichtete Aussagen sind keine Aussagen über historische Fakten oder Garantien oder Zusicherungen zukünftiger Leistungen. Zukunftsgerichtete Aussagen basieren auf unseren Erwartungen und Annahmen zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung und unterliegen inhärenten Unsicherheiten, Risiken und Änderungen der Umstände, die sich wesentlich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen in Erwägung gezogenen unterscheiden können. Tatsächliche Ergebnisse können erheblich von den in solchen zukunftsgerichteten Aussagen angegebenen abweichen als Ergebnis verschiedener wichtiger Faktoren, einschließlich, aber nicht beschränkt auf die in den Risikofaktoren von Zai Labs aktuellem Jahresbericht auf Formular 20-F und anderen bei der U.S. Securities and Exchange Commission eingereichten Unterlagen aufgeführten. Alle zukunftsgerichteten Aussagen, die Zai Lab in dieser Pressemitteilung macht, beziehen sich nur auf den Zeitpunkt der Veröffentlichung. Zai Lab lehnt ausdrücklich jede Verpflichtung oder Zusage ab, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren, um Änderungen der Erwartungen oder Änderungen der Ereignisse, Bedingungen oder Umstände, auf denen diese Aussagen beruhen, widerzuspiegeln, es sei denn, dies ist gesetzlich vorgeschrieben.